Наука генной терапии, кажется, наконец-то достигла совершеннолетия, поскольку эта мощная технология достигает точки, когда она может помочь людям с одними из самых сложных для лечения генетических заболеваний. Его одобрение для общего медицинского использования при ряде заболеваний кажется неизбежным. Фактически, Европейское общество лекарственных средств уже одобрило свой первый препарат для генной терапии.
Однако все примеры и испытания на сегодняшний день включают соматическая клеточная терапия. То есть они изменяют только генетику клеток пациента, кроме зародышевый сперматозоиды или яйцеклетки.
Проблемы генной терапии зародышевых линий
Генная терапия на клетках зародышевой линии вызывает множество споров, потому что любые изменения становятся наследственными (поскольку потомство получает измененную ДНК). Это позволяет, например, не только исправить генетический дефект, который вызывает пузырчатый мальчик. синдрома у пациента, но и навсегда устранить дефект в последующих поколениях этого семья. Этот пример является относительно редким генетическим заболеванием, но существует множество других, например болезнь Хантингтона или болезнь Дюшенна. мышечные дистрофии, которые более распространены и теоретически могут быть устранены в семьях, страдающих этими заболеваниями.
Хотя полное избавление от болезни в семье является впечатляющим преимуществом, беспокойство заключается в том, что если произойдет что-то непредвиденное (например, лейкемия, которую первой группы детей, лечившихся от синдрома иммунодефицита с использованием подхода генной терапии) генетическая проблема передается будущим детям поколения. Беспокойство относительно распространения ошибок зародышевой линии или побочных эффектов генной терапии среди будущих поколений является конечно, само по себе достаточно серьезное, чтобы остановить любое рассмотрение генной терапии зародышевой линии, но ошибки не единственная проблема.
Генетические улучшения сейчас не вызывают беспокойства
Другая проблема заключается в том, что такого рода манипуляции могут открыть возможность вставки генов для обеспечения воспринимаемые полезные характеристики, такие как повышенный интеллект, склонность к росту или даже специфический глаз цвета. Однако моральное беспокойство по поводу использования этой технологии для генетических улучшений не является непосредственным практическим вопросом, поскольку у науки нет достаточно твердого понимание генетики, связанной с большинством такого рода сложных характеристик, чтобы сделать подходы генной терапии для изменения любой из них даже возможными в этом точка.
Споры о методах лечения зародышевой линии и научном методе
В конце 1990-х было много дискуссий о потенциале генной терапии зародышевой линии и связанных с ней этических проблемах. На эту тему был опубликован ряд статей в журналах Nature и Журнал Национального института рака. Американская ассоциация развития науки даже организовала Форум по вмешательствам в зародышевой линии человека в 1997 году, когда представители науки и религии, казалось, сосредоточили внимание на том, что следует или не следует делать, а не на реальном состоянии науки на тот момент.
Интересно, однако, что в настоящее время мало обсуждается терапия зародышевой линии. Возможно, трагедия Джесси Гелсингер, который умер в результате тяжелой аллергической реакции во время испытания генной терапии в Университете Пенсильвании в 1999 году и непредвиденного развития лейкемии у младенцев. лечение от иммунного расстройства в начале 2000-х годов породило определенный уровень смирения и привело к лучшему пониманию тщательного контроля и осторожных экспериментов. процедура.
В настоящее время, похоже, больше внимания уделяется получению надежных результатов и надежных процедур, на которые можно опираться, а не расширению возможностей для достижения новых впечатляющих лекарств. Конечно, будут получены поразительные результаты, но для получения практических и безопасных методов лечения необходимы многочисленные строгие, методические и зачастую утомительные научные исследования.
Будущие возможности лечения зародышевой линии
Однако по мере прогресса в этой области и того, что генетические манипуляции человека станут более надежными, предсказуемыми и рутинными, вопрос о методах лечения зародышевой линии, безусловно, возникнет вновь. Многие уже проводят четкие разграничения и определяют, что допустимо, а что нет. Например, католическая церковь издала конкретные рекомендации по генной терапии считает целесообразным.
Немногие будут достаточно безрассудными, чтобы рассмотреть возможность терапевтических испытаний зародышевой линии сегодня, учитывая наше ограниченное понимание этой очень сложной процедуры. Хотя исследователи в Орегоне активно исследуют очень специализированную форму генной терапии зародышевой линии, которая просто изменяет ДНК, расположенную в митохондриях. Однако даже эта работа вызвала критику. Даже при гораздо лучшем понимании геномики и генетических манипуляций после первого теста генной терапии в 1990 году, все еще существуют большие пробелы в понимании.
Вполне вероятно, что в конце концов появятся веские причины для лечения зародышевой линии. Однако создание руководящих принципов о том, как следует регулировать применение генной терапии в будущем, будет основано только на предположениях. Мы можем только догадываться о наших будущих возможностях и знаниях. Реальная ситуация, когда она наступит, будет иной и, вероятно, изменит как этическую, так и научную точки зрения.